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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

智慧港口聚力数字技术创新未来******

　　作为联通全球经济的重要基础性行业，航运业承担着全世界90%以上的贸易运输。一方面，百年变局叠加世纪疫情，航运业面临多重挑战，数字化成为实现降本增效的必然选择；另一方面，航运业拥有丰富的数字化场景资源，通过智慧港口建设赋能航运业，数字技术也迸发出巨大的新活力。在航运业与数字技术深度融合的大趋势下，筑牢智慧港口数字底座成为业界共识。

　　构建智能水平运输系统

　　在建成全球首个“智慧零碳”码头的天津港，一辆辆智能水平运输机器人正在井然有序地装卸货物；码头调度室的大屏上，一组组数据显示着当前码头的运转情况。工作人员介绍说，码头以前是力气活，大型设备上、码头边、集卡车里都需要人。现在整个码头装卸作业基本看不到人了，全是自动化操作。

　　据天津港第二集装箱码头有限公司总经理杨荣介绍，“智慧零碳”码头项目建设过程中遇到的最大现实需求与挑战来自于水平运输系统。在扇形水平运输的工艺下，会人为形成复杂交通流的路口，甚至可能会出现八向车流在同一路口交汇的情况，需要基于所有的多任务的优先级路线分配以及交通流量的全分配。此外，包括人机交互区域的安全问题、缓冲区并行的交通控制和车路协同问题等，都成为自动化集装箱码头破局的关键。

　　为了解决这些问题，天津港携手华为打造了首个面向L4级无人驾驶的智能水平运输系统，有效解决了交通过程中出现的解耦等问题。此外，这一系统还面向不同供应商的无人驾驶产品提供了良好的兼容性。目前这一系统已安全稳定运行了长达一年的时间，运达数与可靠性都达到了国际先进水平。

　　在全球单体规模最大、智能化程度最高的集装箱码头——上海洋山港四期自动化码头，操作员在百公里外推动手柄即可操控码头桥吊、轨道吊等设施，时延仅为百微秒。这是上港集团联合华为首次将F5G（第五代固定网络）技术应用在港口超远程控制作业场景，实现智慧港口运营模式升级。

　　“远程操控系统已经成为港口改造的重要组成部分，F5G技术的出现恰逢其时地解决了港口的远程操控问题。”上港集团哪吒港航智慧科技（上海）有限公司总经理黄桁介绍，“通过首次在港口应用F5G技术，我们搭建了整个港口的全光网高速公路，使得设备时延降到微秒级，未来这个高速公路将不仅仅提供远程操控，也将承载数据管理与传输等重要工作，为大规模的计算和新技术的应用提供广阔的平台。”

　　华为公路水运口岸智慧化军团CTO岳坤表示，没有人再怀疑新建码头要做自动化和智能化，现有码头的自动化和智能化改造也提上日程，水平运输的自动化则是当前自动化码头建设或改造中的重点和难点。随着5G和无人驾驶技术的日益成熟，加之港口又是典型的封闭和低速运营场景，因此利用5G网络+无人驾驶IGV（智能导引车）来实现港口的水平运输自动化就成为集装箱码头全流程自动化作业建设的行业趋势。

　　夯实智慧港口安全基石

　　随着航运业积极开展数字化转型，安防、远程控制、水平运输、业务协同等行业应用与联接、云、计算、AI、5G等ICT（信息与通信）技术正加速走向协同，ICT基础设施已逐步成为港航企业的核心生产系统之一。

　　在业界专家看来，要实现全球航运业数字化转型，依然面临不少挑战，其中之一是大数据互联互通问题。在整个航运业营运过程中会产生大量数据，但是各方信息系统差异较大，存在“不愿共享、不会共享、不敢共享”等顾虑，目前还无法实现更有效的数据交换与联通。更为重要的是数字化的网络安全问题。从2017年马士基受到网络攻击开始，航运业就成为网络攻击的重点目标。虽然整个行业对此关注度很高，也投入了不少成本和精力，但伴随着数字化加速，网络攻击的风险也在增加，亟须夯实安全基石。

　　据杨荣介绍，为了进一步提升可靠性与安全性，天津港“智慧零碳”码头项目采用了华为提供的数据底座，整个云平台以及设施和管理的相关数据都会汇集到数据库里，通过云与数据底座拉通数据，支撑所有不同的系统正常运转。在真实的攻防演练行动中，码头的主机被列为攻击目标，在长达15年的模拟真实攻击时长中都未出现被攻破的情况，这一系统的可靠性与安全性甚至优于一些银行和医院，其数据安全性可见一斑。

　　“由于自动化码头的远程操控时延要求非常低，如果为安全问题增加一些标准与规则可能会严重影响到生产效率。”黄桁表示，如今在F5G智简全光网的部署与实施下，不仅能够天然免疫ARP攻击（局域网最常见的一种攻击方式），也加快了信息连接传输过程中加密解密的速度。

　　值得注意的是，根技术安全是筑牢智慧港口数字底座的应有之义。对此，岳坤认为，要用先进替代先进。第一个先进指技术领先，第二个先进指先进来这个领域。经过这几年持续的研发投入，华为可以提供全栈先进的自主可控方案，包括鲲鹏、欧拉、高斯等系列软硬件自主可控平台，已经在各行业得到广泛的应用。据工信部的数据，仅欧拉操作系统就装机超过了170万台服务器。华为与山东港、上海港、中运海运等港航企业已经在安全防护、国产化、人工智能算力中心等方面开始探索，助力港航企业打造全栈安全的数智基座。

　　引领智慧航运创新未来

　　在近日举行的“ICT新技术使能智慧港口，释放行业数字生产力”论坛上，交通运输部水运局副局长柳鹏表示，随着新一轮科技革命和产业变革的深入发展，未来五年是加快建设世界一流港口的关键时期，也是重要机遇期。

　　面对重大产业机遇，今年1月国家发改委印发的《“十四五”现代流通体系建设规划》提出，全面推动智能航运建设，打造智慧港口，提升港口装卸、转场、调度等作业效率。国内各大港口也加快了转型升级步伐。据杨荣介绍，今年10月，天津港“智慧零碳”码头吞吐量突破了100万标准箱，打造的“中运海运天秤座”号集装箱货轮，船时效率达到了一年百万标准箱，今年即可实现当年投产当年盈利。洋山港四期自动化码头相关技术负责人也透露，未来将建立全域智能化管控系统，将云计算、大数据、人工智能等技术手段结合起来，实现安全监督更精准、设备维保更智能、生产作业更高效、港口生产更环保，真正推进自动化码头向智慧化码头落实落地。

　　今年8月18日，“智慧港口全球创新实验室”在天津揭牌。这个由华为、天津港等行业头部企业与多家知名高校、科研院所联合成立的创新实验室，将打造从“技术攻关”到“应用落地验证”及“商业价值”产学研用的完整闭环，推动港口产业数字化创新。“目的是打造一个行业连接器，通过这个实验室，我们希望能共同解决行业的难题，形成行业的标准，树立行业的样板，共同做强做大智慧港口。”岳坤表示。

　　日前举行的2022华为全联接大会期间，华为还发布了智能闸口、智能理货、F5G远控自动化等智慧港口解决方案及5G智能单兵、察打一体融合指挥等智慧口岸方案。

　　“当前，数字化、智能化已经成为各个行业的趋势。将数字技术与基础设施相融合，推进新型基础设施建设，是推动行业发展的重要路径。”华为公路水运口岸智慧化军团CEO马悦表示，“未来，华为公路水运口岸智慧化军团将持续加强在联接、计算、人工智能等领域的投入，在技术架构和工程实现上持续创新，与行业客户、伙伴一起，聚焦智慧港口ICT新技术应用，释放数字生产力。”（经济参考报记者 吴蔚）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）